前研 | 百济神州：砥志研思创新药 悬壶济世惠患者

生物医药创新关乎人民健康，医药事业的发展是人民对美好生活追求最根本的体现和保障。我国目前待满足的临床医疗需求规模庞大，以肿瘤为例，根据弗若斯特沙利文分析，肿瘤免疫治疗市场规模预计在2025年增长至人民币889亿元，并将持续以25.1%的复合年增长率增长至2030年的人民币2728亿元。

在市场需求、市场规模不断扩大的趋势下，诸多生物医药企业纷纷入局抗肿瘤药物。其中，百济神州(行情688235,诊股)作为生物医药创新行业的代表性公司，经过十数年的发展，已经成为一家立足于科学、具备全产业价值链运营能力的全球性生物科技公司。

深厚且差异化的研发管线，打造多款国产原研药物

自创立伊始，百济神州始终秉承“百创新药，济世惠民”的愿景，致力于为全世界的癌症患者带来高品质、可及和可负担的创新药物，帮助患者改善治疗效果，提高生命质量。“癌症是中国和全世界共同面临的严峻挑战，我们希望，无论是发达国家还是发展中国家的患者，都有权获得更可及、可负担的创新药物。因此，从公司创立之初，我们就始终坚持全球化的战略，目前也已经取得了一些成就。”百济神州总裁吴晓滨博士对金融界《前研》表示。

在扎实的研发能力和专注的科研投入下，百济神州已建立起强有力的全球研发实力和竞争优势。凭借其全方位一体化的创新药研发能力，创造了诸多行业先例，研发出包括泽布替尼、替雷利珠单抗、帕米帕利等多款创新药物，取得了丰硕的研发成果。

其中，泽布替尼作为首款在美获批的本土原研新药，在今年4月公布了一项对比第一代BTK抑制剂的“头对头”全球性3期临床试验的更新数据，其中泽布替尼取得了总缓解率方面的优效性，再次证实其作为BTK抑制剂产品“同类最优”的潜力。公开资料显示，目前泽布替尼已在全球超过50个国家和地区获批，覆盖美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士等，已经成为一款真正意义上的全球性新药。

另一款自主研发药物替雷利珠单抗亦硕果累累，目前累计9项适应症在国内获批上市，其中5项已纳入中国国家医保目录，是目前国内获批治疗适应症最多、纳入医保适应症数量最多的抗PD-1单抗。此外，在全球化布局上，替雷利珠单抗已在美国、欧洲、英国、澳大利亚等国家递交上市申请并获得受理，目前均在审评中，有望在未来惠及更多全球患者。

据百济神州2022年美股半年报显示，上述两款核心产品均在今年上半年实现快速增长放量。其中，泽布替尼实现全球销售额2.331亿美元，同比增长261.3%；在美销售额同比增长超过5倍，达到1.563亿美元；国内销售额为7020万美元，同比增长82.7%。

替雷利珠单抗上半年的国内市场销售额达到1.925亿美元，同比增长55.6%。值得一提的是，截至2022年6月30日的第二季度，替雷利珠单抗的销售额相较今年一季度环比增长20%，在当前PD-1领域白热化的市场竞争中，这一增长表现可谓不俗。

除了目前已经商业化的16款抗肿瘤药物以外，百济神州还构建了深厚且差异化的研发管线。按发病率计，百济神州商业化产品和在研管线已涵盖全球80%的癌症种类。截至2022年6月30日，百济神州约有40款临床候阶段选药物或商业化阶段产品，近半数具备“同类首创”或“同类最优”的潜力，多项处于临床自主研发项目正在稳步推进中，包括TIGIT、BCL-2、OX40、HPK1、TIM-3、PI3Kδ和TYK2等。

在谈到公司未来在研发方面的规划时，吴晓滨博士表示，“我们会在科研和技术创新方面继续深耕，以巩固我们在药物发现领域的优势地位，为患者创造更多价值。”资料显示，2024年起，百济神州预计每年将有超过10项新的分子被推入临床阶段。”

构建多项研发平台，打造深厚技术工具箱

新药研发是一个漫长和复杂的系统性工程，在新药研发领域有一个广为人知的“双十定律”：研发一款新药平均需要花费10年时间、投入10亿美元。实际上，这已经是多年前的统计数据，如今所需要的成本早已超过这一水平。对于新药研发而言，从0到1的技术突破、从技术到临床研究的验证，再从产品到市场的开拓，无一不需要耐心和长期的科研投入。

在百济神州获得令人瞩目成就的背后，是十几年如一日的砥砺前行，和长期的坚定研发投入。“没有投入就没有创新，医药创新一定要耐得住寂寞，要坚持长期主义，而不是追求短期行为。要构建自己独立、广阔的技术平台，从而实现持续发展。”吴晓滨博士说道。

根据choice数据显示，百济神州近五年的研发支出合计有所上升，主要用于产品管线的临床前研究、临床试验、合作研发等。而资料显示，百济神州目前已经开展或正在进行的100多项临床试验中，大部分的临床试验均为国际性、多中心的临床试验。

目前，百济神州已建立多样的抗肿瘤靶点及药物技术平台，包括分析化学研究、化合物筛选、制剂工艺研究等13个核心技术平台，搭建起了从抗肿瘤药物早期发现到商业化的全流程技术体系，研发体系覆盖分子靶向药物、免疫肿瘤学疗法、联合疗法等。

一般新药研发流程图 来源：百济神州有限公司2021年度报告

人员及团队建设方面，根据2021年年度报告显示，百济神州已构建起内部自主临床开发能力，在全球范围内建立了一个由2200多名员工组成的内部临床开发与医学事务团队，同时在中国、美国、欧洲和澳大利亚都有临床团队布局，通过内部自主能力的建设，基本实现了“去CRO化”，有助于在控制成本的同时，能够最大程度地保证临床试验的推进效率与质量。

此外，百济神州还一直致力于与全球各地志同道合的伙伴一起开展合作，依托各方的优势和资源，加速创新药物研究成果的转化、增强医药行业的创新活力。包括近期，百济神州宣布和吉林省肿瘤医院宣布达成临床研究战略合作，以患者需求为核心，共同开展创新药临床试验和上市后药物的探索性研究。

同时，百济神州还定期举办血液肿瘤高峰论坛、实体肿瘤高峰论坛等年度学术峰会，为业界专家搭建起交流的平台，实现专业科研与临床治疗信息共享和成果对接等。“我们始终坚信，创新药走向全球、走向高端发展道路，需要产、学、研、医等多方力量携手，通过整体提升研发创新格局，切实解决患者尚未满足的临床需求，以世界级品质的创新疗法造福更多患者。”吴晓滨博士表示。

写在最后

对于生物科技公司而言，研发创新是企业核心竞争力和增长的基石。加强创新研发也将更好支撑、带动行业的蓬勃发展，助力推动创新医药的转型升级。我国是一个拥有14亿人口的大国，如果创新药、专利药依赖进口，没有自主研发的能力和成果，那么无论从可及性还是可负担性上讲都是不可持续发展的。

吴晓滨博士表示，百济神州将继续秉承“百创新药，济世惠民”的初衷，携手行业加快创新发展，持续构建具备差异化的全球研发模式，推动高质量的治疗方案惠及更多患者。