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累计6项！君实生物特瑞普利单抗孤儿药认定再下一城

来源：金融界 2022-07-21 19:22:26

7月21日，君实生物(行情688180,诊股)发布公告称自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会（以下简称“EC”）授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局（以下简称“EMA”）的赞成意见。

截至本日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。

值得一提的是，我国鼻咽癌发病率明显高于世界其他地区，据资料显示，鼻咽癌在全球的发病率为1.2/10万，而在中国南方高发地区高达20-30/10万，其中发病人数以华南地区，尤其是广东省最多。

由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗，目前针对复发/转移鼻咽癌，吉西他滨联合顺铂（GP）化疗是一线治疗方案，但是疗效不够理想，中位无进展生存（PFS）仅有7个月左右。

在鼻咽癌治疗领域，君实生物已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和POLARIS-02研究。JUPITER-02是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心III期临床研究，主要评估了吉西他滨+顺铂（GP方案）联合特瑞普利单抗或安慰剂一线治疗复发/转移鼻咽癌的疗效与安全性。

研究结果显示，与安慰慰剂联合化疗组相比，特瑞普利单抗联合化疗组中位PFS显著延长，延长时间达13.2个月，可降低48%的疾病进展或死亡风险。相关研究成果于2021年8月2日，在顶级医学期刊Nature Medicine上发表。

POLARIS-02是一项多中心、开放标签、II期关键注册临床研究，旨在评估特瑞普利单抗用于既往接受过系统治疗失败的中国转移性鼻咽癌患者的疗效和安全性。该项研究对190例患者进行了评估，在总体人群中观察到5例完全缓解，34例部分缓解和40例疾病稳定患者，ORR为20.5%，达到主要研究终点。

基于上述两项研究结果，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。

美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）亦针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于2022年7月受理了重新提交的特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌的生物制品许可申请（Biologics License Application，以下简称“BLA”），如获批准，特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。

据悉，特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，曾荣膺国家专利领域最高奖项“中国专利金奖”，至今已在全球（包括中国、美国、东南亚及欧洲等地）开展了覆盖超过15个适应症的30多项由公司发起的临床研究。

2020年12月，特瑞普利单抗注射液首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入国家医保目录（2021年版），是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤和鼻咽癌的抗PD-1单抗药物。

此外，特瑞普利单抗联合化疗用于一线治疗无EGFR或ALK突变的晚期非小细胞肺癌患者的新适应症上市申请目前正在接受国家药监局的审评。